신약 하나를 만드는 데 평균 12년, 약 2조 6천억 원이 소요된다. 임상시험에 들어간 후보물질 10개 중 9개는 결국 시장에 도달하지 못한다. 제약 산업에서는 오래된 상식처럼 여겨지던 숫자다1.
AI-driven drug design은 이 공식을 근본부터 다시 쓰고 있다. 단순히 후보물질을 추천하는 도구를 넘어, 질병 타겟 발굴부터 분자 설계, 안전성 예측까지 파이프라인 전반에 개입하기 시작한 것이다2. McKinsey는 생성형 AI와 계산 도구가 약물 발견 일정을 최대 50% 단축할 수 있다고 추정한다3.
이제 중요한 질문은 "AI가 진짜 효과가 있느냐"가 아니다. 이미 답은 나왔다. 진짜 질문은 어디서 효과가 있고, 어디가 여전히 한계인지를 구분하는 판단력이다.
무엇이 달라지고 있는가
가장 설득력 있는 증거는 실제 임상시험 데이터에서 나온다. Insilico Medicine의 ISM001-055는 AI가 발굴한 신규 타겟(TNIK)에 AI가 설계한 완전히 새로운 분자로, 특발성 폐섬유증 치료제를 목표로 개발 중이다. 타겟 발굴에서 임상 2상 진입까지 30개월이 걸렸다. 기존 방식으로는 보통 6~8년이 소요되는 지점이다4. 2024년 말 발표된 임상 2a상 결과에서는 안전성과 내약성이 확보되었고, 폐 기능 지표에서 고무적인 개선이 확인됐다4.
규제 기관도 변화에 속도를 맞추고 있다. FDA에 AI가 포함된 허가 신청 건수는 2016년부터 2023년까지 500건을 넘어섰고, 2025년에는 AI 활용에 관한 규제 의사결정 가이던스 초안을 발표했다. EMA와 공동으로 10개의 책임 있는 AI 실행 원칙도 마련했다5.
자본 유입도 가속화되고 있다. Isomorphic Labs는 2025년 6억 달러 외부 투자를 유치했고, Eli Lilly 및 Novartis와 총 30억 달러 규모 파트너십을 체결했다6. Xaira Therapeutics는 단일 AI 바이오텍 출범 사상 최대인 10억 달러 이상을 2024년에 조달했다6.
아직 풀리지 않은 숙제
이러한 진전에도 불구하고, 반드시 염두에 둘 지점이 있다. 임상 1상 통과율이 개선됐다는 주장은 표본이 작고 선택 편향 가능성이 있어 신중하게 해석해야 한다6. AI가 안전한 분자를 더 빨리 설계할 수 있다는 점은 입증됐지만, 환자에게 실제로 더 효과적인 약을 만들었는지는 완전히 증명되지 않았다7.
가장 큰 장벽은 안전성 예측이다. AI가 설계한 분자가 인체에서 어떻게 작용할지 예측하는 것은 여전히 어려운 과제로 남아 있다2. AstraZeneca는 이 간극을 메우기 위해 첨단 세포 시스템과 미세 장기 모델을 활용한 가상 임상시험 접근법을 도입하고 있다8.
또 하나 주목할 점은 데이터가 결국 해자(moat)라는 사실이다. AstraZeneca의 Puja Sapra SVP는 "데이터가 우리의 차별화 요소"라고 말한다. 분자 구조, 결합 측정값, 안전성 프로필, 제조 결과를 포함한 멀티모달 독점 데이터셋이 프론티어 AI 모델을 정교하게 튜닝하는 핵심 자산이라는 설명이다8.
무엇을 보고 판단할 것인가
AI-driven drug design을 평가할 때는 세 가지 기준을 살피면 된다.
첫째, 임상 증거. 투자금이나 제휴 규모가 아니라, 동료심사를 거친 임상 데이터가 있는지 확인해야 한다.
둘째, 데이터 자산. 알고리즘은 갈수록 평준화된다. 진짜 차별화 요소는 독점적인 생물학적 데이터와 실험실 검증 루프다.
셋째, 번역 갭 인식. 전임상 예측과 임상 성공 사이의 간극을 솔직하게 인정하고, 이를 메울 구체적 전략을 가진 조직인지 봐야 한다.
AI가 신약 개발의 판도를 바꾸고 있다는 건 의심의 여지가 없다. 다만 그 변화는 "모든 것을 해결하는 마법"이 아니라, "병목 구간을 하나씩 제거하는 엔지니어링"에 가깝다. 이 프레임을 가진 사람이 기회와 리스크를 더 정확히 볼 수 있다.
1Drug Discovery News, AI in drug discovery: From target identification to clinical translation, 2026.
2Frontiers in Pharmacology, AI in drug discovery: from algorithmic foundations to clinical translation, 2026.
3McKinsey, Generative AI in the pharmaceutical industry: Moving from hype to reality (MIT Technology Review 기사 내 재인용).
4AIM Act Grow, First AI designed drug in human trials, 2026.
5FDA, Artificial Intelligence for Drug Development, 2026.
6Vision Life Sciences, AI Drug Discovery Companies: The 2026 Power List, 2026.
7PubMed, AI in drug discovery and development: current landscape, challenges, and future perspectives, 2026.
8MIT Technology Review, How AI helps scientists design the next generation of medicines, 2026.
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